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美国批准反义RNA作为第2款hATTR淀粉样变性药物美国反义RNA 第2款 hATTR 淀粉样变性药物 2019/1/21

美国食品和药物管理局（FDA）近期批准Tegsedi（inotersen）用于遗传性甲状旁腺素淀粉样变性（polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis，hATTR）成人患者。截止目前，该药物已经获批在美国、欧盟，和加拿大使用。hATTR是一种罕见的进展性、系统性、致死性遗传性神经疾病，是由于TTR淀粉样蛋白异常形成和...