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临时授权上市的首个DMD基因疗法再遭磨难，全面获批上市遇阻
DMD基因疗法 罕见病 临时授权
2023/11/8
2023年10月30日，美国生物技术公司Sarepta Therapeutics（SRPT.US）宣布其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法SRP-9001（商品名：Elevidys）的3期验证性临床研究EMBARK未达主要终点。10月31日，Sarepta盘前大跌超44%。
原代人肝细胞（Primary human hepatocytes, PHHs）模型是评估药物肝脏代谢和处置的黄金标准，然而PHHs来源有限、体外不能增殖，且在培养过程中功能迅速丧失。这些问题限制了其广泛使用。
上海药物研究所三七药代动力学研究论文入选DMD封面文章（图）
上海药物研究所 三七
2009/12/16
近日，中科院上海药物研究所药物代谢研究中心李川研究员课题组博士生刘厚甫等在《药物代谢与处置》（DMD, 2009, 37: 2290-2298）上发表了中药三七药代动力学研究成果，并被列为封面文章予以介绍。
《药物代谢作用与处置》由美国药理学与实验治疗学会主办。刊载有关药剂、药品以及环境化学品、反应剂和防腐剂的代谢作用和处置等方面的研究论述。读者对象为药理学家、毒理学家和医药化学家。