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临时授权上市的首个DMD基因疗法再遭磨难,全面获批上市遇阻
DMD基因疗法 罕见病 临时授权
2023/11/8
2023年10月30日,美国生物技术公司Sarepta Therapeutics(SRPT.US)宣布其杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法SRP-9001(商品名:Elevidys)的3期验证性临床研究EMBARK未达主要终点。10月31日,Sarepta盘前大跌超44%。