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渐冻症治疗新探索：我国开展SOD1基因突变创新疗法（图）
渐冻症 基因突变 创新疗法
2024/4/9
澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者从上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（简称“瑞金海南医院”）获悉，2024年3月21日，全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen（托夫生注射液）落地瑞金海南医院，可以发挥对因治疗的作用，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）（又名“渐冻症”）成人患者。
美国一渐冻症新药未通过3期临床试验，上市两年或面临撤回
渐冻症 临床试验 线粒体
2024/3/18
要证明一款药物的疗效和安全性是一个漫长的过程，要花费数年甚至数十年的时间来观察和验证。对于时刻有生命危险且无药可寻的罕见病患者来说，太过漫长。很多国家于是推出罕见病药相关政策，放宽临床试验方面的限制，这可能会导致药效存疑的药物进入市场。
老药为渐冻症治疗提供新策略
渐冻症 白细胞介素 神经系统疾病
2024/2/3
近日，三峡大学第一临床医学院查运红教授团队在《信号转导与靶向治疗》杂志发表了一篇题为“外周血升高的受体相互作用蛋白激酶1和白细胞介素-8是人肌萎缩侧索硬化症生物标志物”的研究文章。研究表明，外周血清蛋白激酶1（RIPK1）和白细胞介素-8（IL-8）水平可作为肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中枢神经系统中RIPK1激活的临床生物标志物，并认为基于“药物重定位”开发的老药扑米酮可能治疗ALS。
渐冻症治疗的一小步： 全球第四款药物获批（图）
渐冻症 肌萎缩性侧索硬化症 核苷酸
2023/10/19
“ALS的新药已经很久没有出现了，Tofersen作为一款基因治疗药物上市，至少表明我们在ALS新药研发上有所突破，后续可能会有其他的新药被进一步研发出来。从这个角度讲，Tofersen是一个里程碑式的新药。”