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渐冻症治疗新探索:我国开展SOD1基因突变创新疗法(图)
渐冻症 基因突变 创新疗法
2024/4/9
澎湃新闻(www.thepaper.cn)记者从上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(简称“瑞金海南医院”)获悉,2024年3月21日,全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen(托夫生注射液)落地瑞金海南医院,可以发挥对因治疗的作用,用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化(ALS)(又名“渐冻症”)成人患者。
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渐冻症 临床试验 线粒体
2024/3/18
要证明一款药物的疗效和安全性是一个漫长的过程,要花费数年甚至数十年的时间来观察和验证。对于时刻有生命危险且无药可寻的罕见病患者来说,太过漫长。很多国家于是推出罕见病药相关政策,放宽临床试验方面的限制,这可能会导致药效存疑的药物进入市场。