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近期,西班牙最高科研理事会(CSIC)下属巴塞罗那材料科学研究所(ICMAB-CSIC)的研究人员成功研制出一种用于治疗法布里病(Fabry)的新型药物。法布里病属于罕见病,是一种由编码α-半乳糖苷酶A(α-Gal A)的GLA基因突变引起的遗传性溶酶体贮积病。该疾病会引起患者心脑血管并发症以及肾功能衰竭,同时伴有严重的疼痛发作。据统计,在欧盟国家每10000人有2.6人受到法布里病的困扰。

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