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渐冻症治疗新探索：我国开展SOD1基因突变创新疗法（图）
渐冻症 基因突变 创新疗法
2024/4/9
澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者从上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（简称“瑞金海南医院”）获悉，2024年3月21日，全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen（托夫生注射液）落地瑞金海南医院，可以发挥对因治疗的作用，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）（又名“渐冻症”）成人患者。
新研究为肝癌药物治疗提供潜在靶点
肝癌 药物治疗 干细胞
2024/3/7
近日，中山大学附属第一医院肿瘤科副教授许丽霞与精准医学研究院名誉院长于君合作，从mRNA m6A修饰的角度出发，对其阅读器YTHDF1（含YTH域的家族蛋白1）在调控肝细胞癌干细胞特性和药物治疗抵抗方面的作用及机制进行了深入的探讨。相关成果发表于《癌症研究》。
早期药物治疗可改善克罗恩病疗效（图）
药物治疗 克罗恩病
2024/3/7
英国一项涉及386人的为期一年的研究表明，在克罗恩病确诊后立即接受先进治疗可以改善患者的预后。2024年2月22日，相关成果发表于《柳叶刀-胃肠病学与肝病学》。
泰瑞沙联合化疗在美获批用于治疗晚期肺癌
肺癌 奥希替尼 非小细胞肺癌
2024/3/1
阿斯利康泰瑞沙(奥希替尼)联合化疗在美国获批，用于治疗局部晚期或转移性表皮生长因子受体突变 (EGFRm) 非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者。
药物还是手术？垂体泌乳素腺瘤治疗策略迎来重要转变
垂体泌乳素腺瘤 高泌乳素血症 垂体腺瘤
2024/3/1
垂体泌乳素腺瘤是垂体腺瘤的一种类型。患者垂体分泌过量泌乳素，导致闭经、溢乳、不孕(育)等症状。
ADC药物“精准制导”直击癌细胞 “分子导弹”带来肿瘤个性化治疗曙光
癌细胞 肿瘤 恶性肿瘤
2024/2/29
恶性肿瘤是当今威胁人类健康的“头号杀手”，发病率和死亡率居高不下且呈逐年递增趋势。化疗等传统的癌症治疗手段，是通过无差别杀死所有细胞来进行治疗的。这种“杀敌一千，自损八百”的方式导致癌症患者在接受治疗后，其体内的正常细胞和组织遭到破坏，患者因此而承受了很多治疗痛苦。
年度盘点：淋巴瘤治疗的“中国声音”唱响全球（图）
淋巴瘤 戈利替尼 泽贝妥单抗
2024/2/29
我国国内新药临床试验的规模历经近20年逐渐发展壮大，淋巴瘤领域在其中起到了引领作用。数据显示，从2010至2020年的十年间，中国淋巴瘤药物临床试验数量由11项增加至176项，临床试验分期由III-IV期居多转变为I-II期为主。
第一个人类结膜类器官模型问世 有助相关疾病药物开发与治疗
结膜类器官 药物开发 眼球
2024/1/29
眼睛是心灵的窗户，眼泪就是保护这扇窗免受伤害和感染的利器。而这一利器的产生，离不开衬贴于眼睑内面和眼球表面的一层柔软、光滑而透明的薄膜——结膜。
摇头丸辅助治疗PTSD再添新证，拟年底申请上市
摇头丸 润滑剂 精神疾病
2023/9/26
接受MDMA治疗的患者中有71%的人不再符合PTSD诊断，接受安慰剂治疗的患者中有48%的人不再符合PTSD诊断。
香港大学研究发现：治疗2型糖尿病药物甲福明有助抗老化
香港大学 2型糖尿病 甲福明 二甲双胍
2023/7/24
2023年7月20日公布，港大医学院公共卫生学院的研究团队发现，治疗2型糖尿病的药物甲福明(二甲双胍)有助抗老化。
新药物可治疗神经发育障碍疾病
雷特综合征 神经发育障碍 甘氨酸
2023/6/16
美国科学家研究发现，新合成药物trofinetide治疗雷特综合征患者显示出症状明显改善。这些基于三期试验数据的发现确立了trofinetide作为美国食品药品监督管理局批准的首个治疗雷特综合征的药物。相关研究近日发表于《自然—医学》。
美国当地时间6月2日，2023年第59届美国临床肿瘤学会（ASCO）年会在芝加哥拉开帷幕。在血液恶性肿瘤专场上，中山大学肿瘤防治中心的蔡清清教授进行了口头汇报。该报告详细介绍了一种口服的高选择性JAK1抑制剂——戈利昔替尼，用于治疗复发/难治性（r/r）外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的一项国际多中心关键性研究（JACKPOT8）的主要分析结果。结果显示，戈利昔替尼治疗治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤...
4岁男孩果果（化名）罹患先天性肠旋转不良，2021年发生了肠扭转肠坏死，在医院先后经历三次手术后，原本长3-5米的小肠仅剩35厘米，肠道有效吸收面积显著减少，不能维持患者的营养或儿童生长需求，从而引起了孩子营养吸收和代谢功能障碍。术后2年多以来，果果天天依赖营养支持，每天需要长达16小时的输液治疗。