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全球最贵！首款血友病基因治疗药物获批
血友病 遗传性出血障碍 药物管理局
2023/5/29
据美国有线电视新闻网（CNN）报道，美国食品和药物管理局（FDA）当地时间22日宣布批准全球首个B型血友病基因治疗药物Hemgenix。澳大利亚药品制造商CSL Behring将一剂的价格定为350万美元，使其成为世界上最昂贵的药物。
基因治疗的主要目的是开发和利用高效无毒的基因载体，包裹和传递外源性基因材料到靶细胞。病毒型基因载体包括逆转录病毒、腺病毒、单纯疱疹病毒、腺病毒相关病毒和痘病毒，基因传递效率高，但安全性差和基因载量低。非病毒载体包括阳离子聚合物、阳离子多肽和阳离子脂质体，基因传递效率比病毒载体低，但更安全、制备简单、基因包裹率高。
基因治疗中非病毒载体的研究进展
非病毒载体 聚合物 靶向性传释
2009/7/21
基因治疗中非病毒载体具有病毒载体无法比拟的优点，目前主要包括聚合物、微粒系统和肽介导的载体，连接配体以后可以靶向性传释基因，本文就其近年来的研究进展作一综述。
基于RNA的基因治疗药物研究进展
基因疗法 寡核苷酸类 反义 RNA干扰
2009/1/22
基于RNA的基因治疗是基因治疗领域的一种重要技术手段，其中多数技术在mRNA水平调控基因表达，特别是在抑制一些有害基因表达或失控基因过度表达方面取得了很大进步。本文就反义寡核苷酸、核酶及RNA干扰等主要的RNA治疗药物的作用机制、应用研究及存在问题进行综述。
深圳市赛百诺基因技术有限公司自主开发了中国第一个基因治疗Ⅰ类新药-重组人p53腺病毒注射液(商品名：今又生，Gendicine)，于2003年10月16日获得中国国家食品药品监督管理局颁发的新药证书，成为世界上第一个基因治疗新药，产品将于2004年初上市。该成果的意义在于通过载体介导在基因水平对疾病进行治疗是可行的，为人类最终战胜疾病开辟了一种行之有效的治疗手段；将会带动一批基因治疗产品涌出，基因...
人表皮生长因子真核细胞缓释型滴眼剂的基因治疗研究
角膜 基因治疗 滴眼剂 人表皮生长因子
2008/12/3
该研究是利用基因工程技术，通过基因扩增、克隆、纯化等方法，在体外构建完成人表皮生长因子（recombinant human epidermal growth factor, rhEGF）的全基因序列，再将其插入真核细胞高效表达穿梭质粒pcDNA3.1内，构建成rhEGF-pcDNA3.1重组体。用脂质体包裹后制成缓释型基因治疗滴眼剂，用该滴眼剂对角膜碱烧伤性组织损伤进行基因治疗。其治疗可人为地控...
EPO是调节红细胞生成的重要细胞因子，能使慢性肾功能衰竭性贫血，再障贫血、肿瘤性贫血、能使肿瘤放疗化疗及其他原因引起的贫血患者的细细胞在10天内得到大量补充和恢复，可将肾衰竭患者的寿命从半年延长到20年以上，是治疗肾衰竭贫血的惟一有效药。EPO是未来10年内最为成功、最为畅销的基因工程药物，预计2000年销售额在35亿美元。专利期满时间2004年。中国需EPO治疗的潜在病人总数不少于80万人，EP...
“146RS”：一种新型抗肿瘤基因治疗剂
146RS抗肿瘤基因 治疗剂
2008/11/28
该项目应用基因治疗方法根治肿瘤，在长期研究抗癌基因和抗癌核酸元件的基础上，发明的一种基因物质，其本质为DNA。动物实验表明，该治疗剂注射到各种人瘤细胞的裸小鼠种植瘤部位，能够使肿瘤显著缩小，甚至消失，有效率接近100%，且无明显副作用；因此，有望开发成为一种新型抗肿瘤的基因治疗一类新药。该成果将得到进一步开发。
重组人内皮抑素腺病毒抗肿瘤注射液以其独特的载体导入特征将肿瘤新生血管抑制因子—人内皮抑素通过真核细胞表达，具有典型的蛋白质加工程序—磷酸化，二硫键，折叠及复折叠等蛋白质修饰，使其人内皮抑素蛋白的生物利用度，生物有效性大大提高，增强了抗肿瘤血管生成效果。该项目的临床前期试验全部完成，由中国生物制品及药品检定所对三批中试样品抽检全部合格，并于2004年获SFDA临床I期批文，2005年在国家GCP中心...
胰岛素主要用于Ⅰ型糖尿病)内源性胰岛素绝对缺乏或活性不高者，多数在青少年期前发病)和口服降糖药不理想及严重并发症的Ⅱ型糖尿病的治疗，作为糖尿病的特效药，胰岛素已有70多年的历史。当前市场上使用的胰岛素主要有两种：一种是从动物脏器中生化提取的动物胰岛素，如猪胰岛素、牛胰岛素等；一种是通过基因工程手段的人胰岛素。动物脏器中生化提取产量低、成本高(100公斤动物胰腺只能提取4-5克胰岛素，一个病人所需胰...
抑瘤多肽TSF及其基因治疗载体组合物
载体 基因治疗 抑瘤多肽
2008/9/3
该发明涉及一种新的重组腺病毒载体介导的抗肿瘤治疗组合物，具有靶向性抗肿瘤组织内血管新生、抑制肿瘤包括造血系统恶性肿瘤生长及转移作用，具体步骤是以特异引物经PT-PCR方法从正常人外周血细胞克隆出编码TSF多肽的cDNA序列，以AdEasy System在人胚肾细胞293中构建、包装表达TSF的重组腺病毒载体，大规模制备并纯化该载体用于体内外活性测定。
肝细胞癌的靶向基因治疗
基因治疗 靶向性 肝细胞癌
2013/10/16
靶向基因治疗技术的发展和应用为肝癌治疗提供了新的手段，具备广阔的临床应用前景。基因治疗必需具备遗传物质和目的基因载体两个条件。载体分为病毒载体和外病毒载体，而遗传物质则可根据相应的治疗目的加以选择。
基因治疗载体的研究进展
基因治疗载体 病毒载体 基因药学
2013/10/9
参考国内外相关文献，综合介绍逆转录病毒载体、腺病毒载体、痘苗病毒载体、单纯疱疹病毒载体、腺病毒相关病毒载体、艾滋病病毒(HIV)载体和脂质体载体以及氧化铁磁性纳米颗粒等基因治疗载体的研究进展。